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Científicos españoles revierten la leucemia en ratones mediante el “corta y pega” genético CRISPR-Cas

Mar
22
Manuel Sánchez Martín e Ignacio García-Tuñón, en su laboratorio del CDC de Salamanca.

Manuel Sánchez Martín e Ignacio García-Tuñón, en su laboratorio del CDC de Salamanca.

Científicos adscritos al CIC (Centro de Investigación del Cáncer) de Salamanca han recurrido a la técnica de edición genética CRISPR-Cas para eliminar, por ahora solo en ratones, el oncogén de la leucemia mieloide crónica, un tipo de cáncer de la sangre que en humanos se trata con la destrucción celular indiscriminada y posterior regeneración mediante trasplante de células madre de cordón umbilical o médula ósea.

Tras dos años de investigaciones, los científicos españoles Manuel Sánchez Martín e Ignacio García-Tuñón han detallado su avance en la revista científica Oncotarget. En él recurren a proteínas nucleasas para definir un “corta y pega” genético que les permite revertir el fenotipo patológico de la célula cancerígena a normal. Es decir, suprimir la oncoproteína que lleva a las células tumorales a crecer indefinidamente, generando tumores.

Tras probar su eficacia en ratones de laboratorio, el nuevo reto es probarla in vitro con células tumorales humanas, lo que constituye el obligado paso previo a la experimentación directa sobre pacientes. “Para entonces, estaríamos hablando de extraer las células tumorales de la médula ósea del propio enfermo para corregirlas en laboratorio y reintroducírselas”, dice el primer firmante de esta investigación, Ignacio García-Tuñón.

De convertirse en práctica médica, esta nueva técnica evitaría el recurso a la donación de médula ósea para tratar la leucemia, ya que se recurriría al trasplante autólogo de células madre que, por proceder del propio paciente, seguirían siendo compatibles pese a la edición de su ADN en laboratorio.

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Izpisúa da el salto a los embriones híbridos de humanos-cerdos

Feb
07
Feto de quimera ratón-rata desarrollado por Izpisúa. En rojo, las células de rata. Foto Salk Institute.

Feto de quimera ratón-rata desarrollado por Izpisúa. En rojo, las células de rata. Foto Salk Institute.

Un equipo científico dirigido por el farmacéutico y bioquímico español Juan Carlos Izpisúa ha logrado insertar células madre humanas en embriones de cerdo e introducirlas en una hembra de esta especie, logrando que durante 28 días se gestaran 186 de los 2075 híbridos creados en laboratorio.

El desarrollo embrionario de estas quimeras (fusión de dos especies) se interrumpió intencionadamente por cuestiones éticas al cumplirse un tercio de su período natural de gestación, ya que los nuevos seres disponen de un porcentaje biológico de humanidad.

Sin embargo, esta investigación no hace más que abrir un camino lleno de posibilidades gracias al uso combinado de las dos nuevas especialidades científicas que revolucionan la medicina moderna: el uso terapéutico de células madre pluripotentes inducidas para crear órganos y su edición genética mediante la tecnología CRISPR-Cas9.

El objetivo a largo plazo es poder desarrollar en cerdos, una especie con la que compartimos tamaño y cierta afinidad genética, órganos humanos para su trasplante a pacientes. Este mismo avance también permitiría probar la toxicidad y capacidad terapéutica de nuevos fármacos en el tratamiento de órganos humanos sólo poniendo en riesgo la salud del animal.

El profesor Izpisúa y su equipo del Instituto Salk de California ya lograron en 2015 desarrollar células madre pluripotentes humanas en embriones de ratón, desarrollando tejidos de nuestra especie en fases tempranas. Posteriormente, tras recurrir a la edición genética CRISPR-Cas9, logró desarrollar con células madre de rata órganos de esta especie en ratones de laboratorio, una especie similar pero distinta.

Tras constatar que estas quimeras de roedores, nacían, sobrevivían y envejecían con normalidad, Ispizúa comenzó a experimentar con células madre humanas en cerdos, ya que, por su similar tamaño a la especie humana, sería la más viable en la creación y desarrollo de órganos terapéuticamente útiles para nuestra especie.

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