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Científicos españoles crean células hepáticas a partir de células madre pluripotentes

Jul
16

Mar Coll, Julia Vallverdú, Luis Perea y Pau Sánchez-Bru, autores de este avance. Foto CET.

Investigadores españoles adscritos al Idibaps, el Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer de Barcelona, han logrado crear células hepáticas in vitro a partir de células madre pluripotentes, lo que permitirá probar y desarrollar fármacos eficaces contra enfermedades del hígado sin poner en riesgo la vida de pacientes experimentales.

Este avance, que ha sido documentado y difundido por la revista científica Cell Stem Cell, se ha centrado en la creación de células hepáticas estrelladas (así llamadas por su morfología), que son determinantes en el desarrollo de fibrosis y rigidez, las dolencias más comunes de un hígado dañado.

Las células hepáticas estrelladas primarias, es decir, las que se aíslan directamente del propio hígado, son difíciles de obtener, tienen un crecimiento limitado en laboratorio y modifican su función cuando se cultivan. Por todo ello, la aportación de estos investigadores catalanes se considera importante para el desarrollo de nuevos fármacos no solo testados sino a la carta.

Un aspecto clave de las células estrelladas hepáticas desarrolladas a partir de células madre es que se pueden generar a partir de pacientes o modificarse genéticamente para que tengan aquellas mutaciones que predisponen a la progresión de las enfermedades hepáticas, lo que permitirá realizar estudios de medicina personalizada“, dice Pau Sancho-Bru, uno de los investigadores.

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Nace una niña programada sin mal genético para que su cordón umbilical salve a su hermano

Nov
06

La niña nacida en Sevilla para curar a su hermano. Foto Junta de Andalucía.

El Hospital Virgen del Rocío de Sevilla ha anunciado el nacimiento de una niña concebida por diagnóstico genético preimplantatoiro para suprimirle el estigma del síndrome Shwachman-Diamond, una enfermedad hematológica hereditaria de la que podrá curar a su hermano de 10 años mediante un futuro trasplante de sus células madre de cordón umbilical.

Aunque por ahora el primogénito no presenta dolencias, se sabe que acabará desarrollando este síndrome cuando su organismo deje de producir con normalidad glóbulos rojos, blancos y plaquetas en sangre.

Antes de concebir a la niña por fecundación in vitro, un equipo especializado analizó y seleccionó aquellos preembriones que, siendo compatibles al 100% con su hermano, estaban libres de la carga genética asociada a esta enfermedad.

El nacimiento de la niña, cuya identidad se mantiene oculta por expreso deseo familiar, se produjo mediante cesárea programada para optimizar el aprovechamiento de sus células madre de su cordón umbilical, que permanecen crioconservadas en el banco biológico que el Sistema Andaluz de Salud posee en Málaga, siempre a la espera de salvar la vida de su hermano mayor cuando se le manifieste la enfermedad.

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España emprende un estudio clínico con células madre modificadas para tratar la anemia de Fanconi

Oct
16

Deformidad infantil típica de la anemia de Fanconi.

Científicos españoles del Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) han anunciado el inicio de un estudio clínico para experimentar el trasplante de células madre modificadas genéticamente sobre pacientes con anemia de Falconi, una enfermedad que evoluciona en diversos tipos de dolencias graves y limita a no más de 30 años las expectativas de vida.

La anemia de Fanconi es una enfermedad infantil rara, ya que afecta a 1 de cada 350.000 nacidos en el mundo. De carácter genético, se manifiesta con la mutación de alguno de los 15 genes que codifican las proteínas encargadas de reparar el propio ADN. Esta insuficiencia hace que el 90% de quienes la sufren experimenten fallos en la médula ósea, el 20% desarrolle cáncer (generalmente leucemia mieloide aguda) y entre un 60% y 75% presenten defectos anatómicos graves en estatura, extremidades, cabeza, ojos, piel y riñones.

Aunque hace años que se viene tratando con el trasplante regenerativo de células madre hematopoyéticas de médula ósea o cordón umbilical, los investigadores del CIEMAT esperan optimizar esta terapia sirviéndose de la modificación genética de este fármaco natural antes de su trasplante al paciente.

El equipo español, dirigido por el doctor Juan Bueren, ha logrado que estas células madre corregidas permanezcan y se expandan durante un año en el paciente, lo que mejoraría considerablemente los protocolos de tratamiento mediante el trasplante de células madre de la sangre.

Se trata de un ensayo clínico aun en curso, por lo que aún no ha arrojado resultados definitivos sobre sus efectos en pacientes. Sin embargo, sus investigadores dieron cuenta recientemente del mismo en un congreso internacional del Fanconi Anemia Research Fund celebrado el pasado mes de septiembre en Atlanta, en Estados Unidos.

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