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Científicos españoles revierten la leucemia en ratones mediante el “corta y pega” genético CRISPR-Cas

Mar
22
Manuel Sánchez Martín e Ignacio García-Tuñón, en su laboratorio del CDC de Salamanca.

Manuel Sánchez Martín e Ignacio García-Tuñón, en su laboratorio del CDC de Salamanca.

Científicos adscritos al CIC (Centro de Investigación del Cáncer) de Salamanca han recurrido a la técnica de edición genética CRISPR-Cas para eliminar, por ahora solo en ratones, el oncogén de la leucemia mieloide crónica, un tipo de cáncer de la sangre que en humanos se trata con la destrucción celular indiscriminada y posterior regeneración mediante trasplante de células madre de cordón umbilical o médula ósea.

Tras dos años de investigaciones, los científicos españoles Manuel Sánchez Martín e Ignacio García-Tuñón han detallado su avance en la revista científica Oncotarget. En él recurren a proteínas nucleasas para definir un “corta y pega” genético que les permite revertir el fenotipo patológico de la célula cancerígena a normal. Es decir, suprimir la oncoproteína que lleva a las células tumorales a crecer indefinidamente, generando tumores.

Tras probar su eficacia en ratones de laboratorio, el nuevo reto es probarla in vitro con células tumorales humanas, lo que constituye el obligado paso previo a la experimentación directa sobre pacientes. “Para entonces, estaríamos hablando de extraer las células tumorales de la médula ósea del propio enfermo para corregirlas en laboratorio y reintroducírselas”, dice el primer firmante de esta investigación, Ignacio García-Tuñón.

De convertirse en práctica médica, esta nueva técnica evitaría el recurso a la donación de médula ósea para tratar la leucemia, ya que se recurriría al trasplante autólogo de células madre que, por proceder del propio paciente, seguirían siendo compatibles pese a la edición de su ADN en laboratorio.

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El “corta y pega” genético es considerado el gran avance científico de 2015

Dic
31

Charpentier y Doudna, tras recibir el Premio Princesa de Asturias de las Ciencias 2015.

Charpentier y Doudna, tras recibir el Premio Princesa de Asturias de las Ciencias 2015.


El “corta y pega” del ADN, científicamente definido como tecnología CRISPR-Cas9 para editar o corregir el genoma de las células, ha sido considerado el mayor hito científico de 2015 por la revista científica Science, que ha destacado su infinidad de aplicaciones, sobre todo en el ámbito de la medicina y, muy especialmente, en el hallazgo de tratamientos para las enfermedades raras.

Este método fue desarrollado conjuntamente por la investigadora francesa Emanuelle Charpentier y su colega norteamericana Jennifer Doudna, que también este año recibieron su reconocimiento en España, cuando les fue concedido el Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica.

El CRISPR-Cas9 (del inglés Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats o Cortas Repeticiones Palindrómicas Espaciadas y Agrupadas Regularmente) se inspira en el sistema defensivo desarrollado por algunas bacterias frente a elementos patógenos que combaten con encimas capaces de distinguir su propio material genético de el del virus que les afecta, destruyéndolo. La técnica de Charpentier y Doudna ha logrado transformar este mecanismo natural en una herramienta programable parecida al “corta y pega” de un procesador de texto que detecta las «erratas» genéticas y las corrige.

Desde que hace poco más de tres años ambas científicas anunciaron que podían reeditar el ADN de las células con un método rápido, sencillo y de bajo coste, no han dejado de proliferar en diferentes partes del mundo estudios y avances mediante esta técnica: 126 en 2012, 181 en 2013, 601 en 2014 y 1.283 en el año que ahora concluye.

Los primeros fármacos a la carta del genoma, que antes suponían cientos de miles de euros de inversión y de tres a cuatro años de investigaciones, ahora se pueden culminar en pocas semanas, lo que, ya a corto plazo, ha permitido rentabilizar el estudio y tratamiento de enfermedades raras, generalmente abandonadas por la industria científica por su escasa incidencia en la población.

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