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06
Nov

Nace una niña programada sin mal genético para que su cordón umbilical salve a su hermano

La niña nacida en Sevilla para curar a su hermano. Foto Junta de Andalucía.

El Hospital Virgen del Rocío de Sevilla ha anunciado el nacimiento de una niña concebida por diagnóstico genético preimplantatoiro para suprimirle el estigma del síndrome Shwachman-Diamond, una enfermedad hematológica hereditaria de la que podrá curar a su hermano de 10 años mediante un futuro trasplante de sus células madre de cordón umbilical.

Aunque por ahora el primogénito no presenta dolencias, se sabe que acabará desarrollando este síndrome cuando su organismo deje de producir con normalidad glóbulos rojos, blancos y plaquetas en sangre.

Antes de concebir a la niña por fecundación in vitro, un equipo especializado analizó y seleccionó aquellos preembriones que, siendo compatibles al 100% con su hermano, estaban libres de la carga genética asociada a esta enfermedad.

El nacimiento de la niña, cuya identidad se mantiene oculta por expreso deseo familiar, se produjo mediante cesárea programada para optimizar el aprovechamiento de sus células madre de su cordón umbilical, que permanecen crioconservadas en el banco biológico que el Sistema Andaluz de Salud posee en Málaga, siempre a la espera de salvar la vida de su hermano mayor cuando se le manifieste la enfermedad.

 noviembre 6th, 2017  
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25
Oct

El virus discapacitado del SIDA mejora las células madre en los trasplantes contra el ADL

David Williams, con un paciente tratado de ADL y su familia. Foto Boston Children,s Hospital.

Científicos de la Universidad de Pensilvania especializados en terapia génica se han servido de una mutación del VIH (Virus de Inmunodeficiencia Humana o SIDA) para mejorar los efectos del trasplante de células madre de cordón umbilical o médula ósea en el tratamiento de la ADL (Adrenoleucodistrofia) cerebral ligada al cromosoma X, una enfermedad infantil rara, paulatinamente incapacitante y mortal a los 5 años de su diagnóstico.

Ante el escepticismo inicial de muchos especialistas, el equipo de genetistas que dirige el profesor David Williams optó por crear en laboratorio una forma discapacitada del VIH que ha demostrado ser un recurso viral idóneo para corregir genéticamente las células madre hematopoyéticas antes de su trasplante terapéutico al paciente. Tras experimentarlo en el Hospital de Niños de Boston sobre 17 enfermos de ADL, los investigadores definieron sus resultados como “apreciables, valiosos y utilizables”.

El estudio que acredita este avance ha sido publicado en The New England Journal of Medicine, donde se describe el tratamiento y nivel de éxito obtenido sobre estos niños, todos ellos de entre 4 y 13 años de edad. A los dos años del trasplante de células madre con la mutación del VIH, 15 de los 17 mantienen superados sus síntomas de ADL.

Esta enfermedad afecta a 1 de cada 21.000 niños varones, ya que se transmite por vía materna sin que las mujeres la sufran. Recientemente, nos hicimos eco de la campaña emprendida en España por Emilia María Moreno, madre de Fran, un niño con ELA. A través de su cuenta de Facebook se servía de emotivo y silencioso video para concienciarnos sobre esta enfermedad y la necesidad de investigar nuevas terapias génicas. En poco tiempo, alcanzó 20 millones de reproducciones.

 octubre 25th, 2017  
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