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El “corta y pega” genético es considerado el gran avance científico de 2015

Dic
31

Charpentier y Doudna, tras recibir el Premio Princesa de Asturias de las Ciencias 2015.

Charpentier y Doudna, tras recibir el Premio Princesa de Asturias de las Ciencias 2015.


El “corta y pega” del ADN, científicamente definido como tecnología CRISPR-Cas9 para editar o corregir el genoma de las células, ha sido considerado el mayor hito científico de 2015 por la revista científica Science, que ha destacado su infinidad de aplicaciones, sobre todo en el ámbito de la medicina y, muy especialmente, en el hallazgo de tratamientos para las enfermedades raras.

Este método fue desarrollado conjuntamente por la investigadora francesa Emanuelle Charpentier y su colega norteamericana Jennifer Doudna, que también este año recibieron su reconocimiento en España, cuando les fue concedido el Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica.

El CRISPR-Cas9 (del inglés Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats o Cortas Repeticiones Palindrómicas Espaciadas y Agrupadas Regularmente) se inspira en el sistema defensivo desarrollado por algunas bacterias frente a elementos patógenos que combaten con encimas capaces de distinguir su propio material genético de el del virus que les afecta, destruyéndolo. La técnica de Charpentier y Doudna ha logrado transformar este mecanismo natural en una herramienta programable parecida al “corta y pega” de un procesador de texto que detecta las “erratas” genéticas y las corrige.

Desde que hace poco más de tres años ambas científicas anunciaron que podían reeditar el ADN de las células con un método rápido, sencillo y de bajo coste, no han dejado de proliferar en diferentes partes del mundo estudios y avances mediante esta técnica: 126 en 2012, 181 en 2013, 601 en 2014 y 1.283 en el año que ahora concluye.

Los primeros fármacos a la carta del genoma, que antes suponían cientos de miles de euros de inversión y de tres a cuatro años de investigaciones, ahora se pueden culminar en pocas semanas, lo que, ya a corto plazo, ha permitido rentabilizar el estudio y tratamiento de enfermedades raras, generalmente abandonadas por la industria científica por su escasa incidencia en la población.

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Células madre seguras para su uso en medicina regenerativa

Dic
23

Extracción de células madre de un embrión de ratón.

Extracción de células madre de un embrión de ratón.

Científicos de la Universidad de Cambridge han encontrado la evidencia de que las células madre pluripotenciales humanas, aquellas que pueden dar lugar a diferentes tejidos del cuerpo, pueden desarrollarse con normalidad en el embrión de un ratón, sin que en su posterior trasplante y aplicación al paciente acaben proliferando de un modo inesperado o incontrolado, generalmente en forma de tumores.

Este descubrimiento podría revolucionar la medicina regenerativa frente a enfermedades devastadoras que afectan a tejidos y órganos como el corazón, el cerebro o el páncreas, que no reaccionaban favorablemente a tratamientos con células madre pluripotenciales inducidas.

Los primeros cultivos de células madre humanas en embriones de ratones comenzaron a realizarse precisamente en la Universidad de Cambridge, en los años ochenta. Se recurrió a los roedores por razones éticas, para no recurrir a blastocitos humanos (embriones fertilizados muy tempranos) a la hora de investigar y evaluar el comportamiento de sus células madre en la regeneración de tejidos.

“Nuestro estudio proporciona una fuerte evidencia para sugerir que por este método las células madre humanas se desarrollan de manera normal y, lo que es más importante, de una manera segura. Ésta puede ser la noticia que el campo de la medicina generativa estaba esperando”, sostiene el profesor Roger Pedersen, quien, junto a su colega Victoria Mascetti, son los autores de este avance, que firman en un artículo de la revista científica Cell Stem Cell.

En él demuestran que las células madre pluripotenciales humanas son equivalentes a una contraparte embrionaria. Esto ha permitido determinar que, si en los intentos por incorporarlas a embriones de ratones se fracasaba, era porque aún no se habían adaptado a su correcta etapa de desarrollo embrionario, que es una fase posterior llamada de gastrulación.

Este avance ha sido financiado por la Fundación Británica del Corazón, dada su trascendencia en la regeneración de tejidos cardíacos infartados. Sin embargo, sus múltiples aplicaciones se extienden a otros órganos y otras enfermedades tan graves o irreversibles como el Párkinson.

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Australia autoriza los primeros tratamientos de células madre contra el Parkinson

Dic
17
Laboratorios de International Stem Cell Corporation, la firma que desarrolla el tratamiento.

Laboratorios de International Stem Cell Corporation, la firma que desarrolla el tratamiento.

Las autoridades sanitarias australianas han autorizado los primeros tratamientos mediante trasplante de células madre pluripotenciales al cerebro de pacientes afectados por el Parkinson, una enfermedad hasta ahora incurable que, con 7 millones de afectados en todo el mundo, es la segunda dolencia neurodegenerativa más común entre los humanos.

Estos primeros tratamientos se realizarán en el Royal Hospital de Melbourne con doce enfermos afectados por diferentes fases y grados de Parkinson que recibirán diferentes dosis de nuevas neuronas (de 30 a 70 millones de células madre evolucionadas) para analizar el nivel de regeneración cerebral y calibrar el índice de mejoría a los seis y doce meses del trasplante.

“Somos optimistas porque nuestros estudios preclínicos ya acreditaron no solo la seguridad del tratamiento sino su eficacia funcional, ya que estas nuevas células son capaces de integrarse con éxito en el cerebro y proporcionar un aumento significativo en los niveles de dopamina”, sostiene Russell Hern, Director Científico y Vicepresidente Ejecutivo de International Stem Cell Corporation, la empresa californiana que desarrolla el tratamiento. Si tienen éxito, estos primeros estudios clínicos podrían ampliarse a Estados Unidos y Europa entre 2017 y 2018.

La enfermedad de Parkinson es un trastorno relacionado con la pérdida creciente e irreversible de dopamina, un neurotransmisor presente en diferentes áreas del cerebro que gestiona la función motora del organismo. Los primeros síntomas de la enfermedad se manifiestan con temblores, rigidez, lentitud de movimientos y dificultad para caminar y en sus fases más avanzadas surgen problemas de comportamiento, demencia y depresión.

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