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Desarrollan un “interruptor” para regular el tratamiento del Parkinson con células madre

May
20
La tomografía de emisión de positrones muestra la pérdida de neuronas dopaminérgicas en el Parkinson avanzado.

La tomografía de positrones muestra el daño neuronal del Parkinson avanzado.

Científicos del Centro Waisman de la Universidad de Wisconsin-Madison, en Estados Unidos, trabajan en el desarrollo de una especie de “interruptor neuronal” que permitiría regular en tratamientos regenerativos la producción cerebral del nivel adecuado de dopamina, neurotransmisor cuyo déficit ocasiona el Parkinson y el trastorno del movimiento de quienes sufren esta enfermedad.

Las investigaciones que hoy en día se desarrollan frente al Parkinson se orientan a la producción inducida de dopamina mediante el trasplante de células madre reorientadas a la regeneración neuronal. Algunas se encuentran muy desarrolladas, incluso en fase de experimentación con pacientes, tal y como informamos el pasado diciembre.

Hasta ahora, el problema de estos trasplantes regenerativos solía ser el de que las células madre no generen después la suficiente dopamina o lo hagan en exceso. Precisamente ésto es lo que soluciona el nuevo hallazgo, recientemente publicado en la revista científica Cell Stem Cell.

Esta nueva investigación ha sido dirigida por el profesor de neurología Su-Chun Zhang, pionero en su día en la transformación de células madre embrionarias en células neuronales. Lo que ha conseguido el equipo de Zhang es crear mediante la técnica del “corta y pega” genético, técnicamente denominada CRISPR, dos subtipos de neuronas: las que ante un mismo fármaco específicamente diseñado al efecto “encienden” la producción de dopamina y las que la “apagan”.

«Si vamos a utilizar la terapia celular frente al Parkinson, lo que necesitamos saber es qué hará la célula trasplantada. Si su actividad no es la correcta, es posible que queramos activarla o que podamos necesitar ralentizarla o detenerla», explica Zhang, quien anticipa un futuro prometedor en el que una misma célula podrá ser diseñada para contener en sí misma conmutadores que funcionen en ambas direcciones.

Este truco del encendido y apagado de la actividad celular en reacción a un determinado fármaco asociado podría tener su aplicación más allá de dolencias neurológicas como el Parkinson. “En el caso de la diabetes –dice Zhang- las células Beta que se trasplantan para establecer la producción natural de insulina también podrían ser reguladas a voluntad».

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Desarrollan un tratamiento contra la distrofia muscular de Duchenne con células madre genéticamente rectificadas

Mar
07

Las científicas de UCLA artífices de la investigación contra la distrofia muscular.

Las científicas de UCLA artífices de la investigación contra la distrofia muscular.

Un equipo formado por tres científicas de la Universidad de California (Los Ángeles, Estados Unidos) desarrolla un tratamiento con células madre rectificadas mediante el «corta y pega» genético CRISPR/Cas9 para tratar la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad infantil paulatinamente paralizante, hasta ahora incurable y mortal.

La distrofia muscular se produce por mutaciones en el gen de la distrofina, una proteína encargada de fortalecer y conectar fibras musculares y células, lo que produce la progresiva destrucción del músculo, que es paulatinamente reemplazado por tejido adiposo. Sus síntomas aparecen generalmente antes de los 6 años de edad en forma de fatiga, retardo mental y una debilidad muscular que obliga al uso de aparatos ortopédicos y sillas de ruedas hasta sufrir una muerte temprana, generalmente por insuficiencia respiratoria o cardíaca.

La nueva técnica, que según sus creadoras podría licenciarse como fármaco en un plazo aproximado de diez años, corrige uno de los cientos de tipos de mutaciones que sufre el gen de la distrofina cuando se manifiesta la enfermedad. Sin embargo, esta concreta mutación es la causante del 60% de los casos de distrofia muscular de Duchenne , por lo que un sector muy importante de la población que la sufre podría encontrar un tratamiento finalmente efectivo mediante el trasplante autólogo de células madre genéticamente corregidas.

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