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Una proteína mejora la terapia de células madre musculares frente a la distrofia o la vejez

Sep
15

Tejido muscular de un ratón tras sufrir una lesión. Foto de Christoph Lepper.

Tejido muscular de ratón tras sufrir una lesión. Foto de Christoph Lepper.


Científicos de la Universidad Johns Hopkins de Baltimore, en Maryland (EEUU), han descubierto una proteína esencial en las células madre a la hora de reforzar el crecimiento y la reparación del tejido muscular dañado, lo que permitiría desarrollar tratamientos eficaces frente a la degeneración muscular, ya sea por dolencias como la distrofia o por simple envejecimiento.

Esta proteína, bautizada como Integrina beta 1, está presente en la superficie de la célula madre y le sirve para interactuar con su entorno, haciendo que su nicho biológico determine su supervivencia y evolución a nueva célula especializada, en este caso muscular.

Según los tres profesores de la Universidad Johns Hopkins que firman esta investigación, “la presencia de la proteína integrina beta 1 ayuda a promover la transformación de las células madre no diferenciadas en células de músculo después de que el tejido se haya degradado y mejora el crecimiento de fibras musculares regeneradas en hasta un 50 por ciento”.

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Desarrollan un tratamiento contra la distrofia muscular de Duchenne con células madre genéticamente rectificadas

Mar
07

Las científicas de UCLA artífices de la investigación contra la distrofia muscular.

Las científicas de UCLA artífices de la investigación contra la distrofia muscular.

Un equipo formado por tres científicas de la Universidad de California (Los Ángeles, Estados Unidos) desarrolla un tratamiento con células madre rectificadas mediante el «corta y pega» genético CRISPR/Cas9 para tratar la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad infantil paulatinamente paralizante, hasta ahora incurable y mortal.

La distrofia muscular se produce por mutaciones en el gen de la distrofina, una proteína encargada de fortalecer y conectar fibras musculares y células, lo que produce la progresiva destrucción del músculo, que es paulatinamente reemplazado por tejido adiposo. Sus síntomas aparecen generalmente antes de los 6 años de edad en forma de fatiga, retardo mental y una debilidad muscular que obliga al uso de aparatos ortopédicos y sillas de ruedas hasta sufrir una muerte temprana, generalmente por insuficiencia respiratoria o cardíaca.

La nueva técnica, que según sus creadoras podría licenciarse como fármaco en un plazo aproximado de diez años, corrige uno de los cientos de tipos de mutaciones que sufre el gen de la distrofina cuando se manifiesta la enfermedad. Sin embargo, esta concreta mutación es la causante del 60% de los casos de distrofia muscular de Duchenne , por lo que un sector muy importante de la población que la sufre podría encontrar un tratamiento finalmente efectivo mediante el trasplante autólogo de células madre genéticamente corregidas.

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