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Genetistas franceses constatan la primera cura en humanos de la anemia falciforme

Mar
30
Dos glóbulos rojos falciformes, junto a otros sanos con su forma de disco.

Dos glóbulos rojos falciformes, junto a otros sanos con su forma de disco.

Un equipo de genetistas franceses especializado en células madre de la sangre ha anunciado el primer caso de cura con total remisión de la anemia falciforme o drepanocitosis que sufría un joven que en 2014, a sus 13 años de edad, comenzó a someterse a un nuevo tratamiento de trasplante autólogo de células madre de médula ósea.

La anemia falciforme es una enfermedad que afecta a más de cinco millones de personas en el mundo, todas ellas de etnia africana, antillana o india, y consiste en la deformación congénita de los glóbulos rojos, que adquieren forma de hoz o media luna en vez de disco, dificultando la oxigenación a través del riego sanguíneo, lo que ocasiona anemia, dolor, bloqueos orgánicos y una esperanza de vida significativamente menor.

La nueva terapia se basa en la extracción de células madre hematopoyéticas de la propia médula ósea del enfermo y su modificación genética en laboratorio antes de ser reimplantadas en el organismo con un trasplante que, por ser autólogo, no requiere de una donación compatible de médula ósea o cordón umbilical.

La corrección genética en laboratorio de estas células madre se realizó a través de un vector viral que ya se utiliza contra la beta-talasemia y que comenzó a aplicarse con eficacia en pacientes afectados por SIDA.

El año pasado ya se anunció el desarrollo en Estados Unidos de una técnica similar que, mediante la edición genética CRSPR-Cas9 de células madre de la sangre, también logró la curación de esta enfermedad, pero solo en ratones de laboratorio.

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La Paz lidera una investigación europea con células madre de regeneración ósea

Mar
10
La Paz de Madrid coordinará un proyecto que implica a 20 hospitales europeos.

La Paz de Madrid coordinará un proyecto que implica a 20 hospitales europeos.

El Hospital Universitario La Paz de Madrid lidera una investigación en el ámbito de la Unión Europea destinado a confirmar mediante la experiencia clínica la capacidad curativa de las células madre para regenerar fracturas complicadas de huesos largos que de otro modo no consiguen la consolidación.

Estos primeros ensayos sobre pacientes se financian con 6 millones de euros del Programa H2020 de la Unión Europea y se realizan en 20 hospitales europeos de Alemania, Francia, Italia y España, desde donde lo coordinan el catedrático y jefe de Traumatología de La Paz, Enrique Gómez Barrena, y la farmacóloga del Puerta de Hierro de Majadahonda, Cristina Avendaño Solá.

Los otros hospitales madrileños implicados en el denominado proyecto Orthounion son el Clínico de San Carlos, La Princesa, el 12 de Octubre y el Gregorio Marañón, que se suman a un listado de cinco hospitales alemanes, cuatro franceses y cinco italianos, todos designados por su alto grado de capacidad y especialización en Traumatología.

La idea del doctor Gómez Barrena es demostrar la eficacia de las células madre obtenidas de la médula ósea del propio paciente para que, aplicadas sobre un biomaterial cerámico y trasplantadas a la fractura del hueso, permita ensamblarlo sin necesidad de realizar un injerto o si un anterior injerto ha fracasado.

Confirmadas las ventajas de esta nueva terapia regenerativa en el ámbito de la traumatología, los responsables de la investigación definirán un protocolo de aplicación hospitalaria que podría extenderse al uso de células madre de cordón umbilical para aquellos pacientes que en el futuro las tuvieran crioconservadas.

Las fracturas terapéuticamente complejas a las que va dirigido el nuevo tratamiento suelen producirse en pacientes jóvenes y activos que, además de sufrir una importante incapacidad física, consumen muchos recursos sanitarios en unos procesos de curación y rehabilitación que pueden durar años.

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