Genetistas franceses constatan la primera cura en humanos de la anemia falciforme
Dos glóbulos rojos falciformes, junto a otros sanos con su forma de disco.
Un equipo de genetistas franceses especializado en células madre de la sangre ha anunciado el primer caso de cura con total remisión de la anemia falciforme o drepanocitosis que sufría un joven que en 2014, a sus 13 años de edad, comenzó a someterse a un nuevo tratamiento de trasplante autólogo de células madre de médula ósea.
La anemia falciforme es una enfermedad que afecta a más de cinco millones de personas en el mundo, todas ellas de etnia africana, antillana o india, y consiste en la deformación congénita de los glóbulos rojos, que adquieren forma de hoz o media luna en vez de disco, dificultando la oxigenación a través del riego sanguíneo, lo que ocasiona anemia, dolor, bloqueos orgánicos y una esperanza de vida significativamente menor.
La nueva terapia se basa en la extracción de células madre hematopoyéticas de la propia médula ósea del enfermo y su modificación genética en laboratorio antes de ser reimplantadas en el organismo con un trasplante que, por ser autólogo, no requiere de una donación compatible de médula ósea o cordón umbilical.
La corrección genética en laboratorio de estas células madre se realizó a través de un vector viral que ya se utiliza contra la beta-talasemia y que comenzó a aplicarse con eficacia en pacientes afectados por SIDA.
El año pasado ya se anunció el desarrollo en Estados Unidos de una técnica similar que, mediante la edición genética CRSPR-Cas9 de células madre de la sangre, también logró la curación de esta enfermedad, pero solo en ratones de laboratorio.
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