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Desarrollan un tratamiento contra la distrofia muscular de Duchenne con células madre genéticamente rectificadas

Mar
07

Las científicas de UCLA artífices de la investigación contra la distrofia muscular.

Las científicas de UCLA artífices de la investigación contra la distrofia muscular.

Un equipo formado por tres científicas de la Universidad de California (Los Ángeles, Estados Unidos) desarrolla un tratamiento con células madre rectificadas mediante el «corta y pega» genético CRISPR/Cas9 para tratar la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad infantil paulatinamente paralizante, hasta ahora incurable y mortal.

La distrofia muscular se produce por mutaciones en el gen de la distrofina, una proteína encargada de fortalecer y conectar fibras musculares y células, lo que produce la progresiva destrucción del músculo, que es paulatinamente reemplazado por tejido adiposo. Sus síntomas aparecen generalmente antes de los 6 años de edad en forma de fatiga, retardo mental y una debilidad muscular que obliga al uso de aparatos ortopédicos y sillas de ruedas hasta sufrir una muerte temprana, generalmente por insuficiencia respiratoria o cardíaca.

La nueva técnica, que según sus creadoras podría licenciarse como fármaco en un plazo aproximado de diez años, corrige uno de los cientos de tipos de mutaciones que sufre el gen de la distrofina cuando se manifiesta la enfermedad. Sin embargo, esta concreta mutación es la causante del 60% de los casos de distrofia muscular de Duchenne , por lo que un sector muy importante de la población que la sufre podría encontrar un tratamiento finalmente efectivo mediante el trasplante autólogo de células madre genéticamente corregidas.

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La bio-impresión 3D con células madre ya permite crear huesos, cartílagos y músculos para implante

Mar
04
Oreja bio-impresa en 3D con la ITOP desarrollada en Estados Unidos (Foto Wake Forest).

Oreja bio-impresa en 3D con la ITOP desarrollada en Estados Unidos (Foto Wake Forest).

Investigadores del Instituto para la Medicina Regenerativa Wake Forest, en Estados Unidos, han desarrollado una nueva bio-impresora 3D de células madre capaz de crear piezas vivas de tejido humano orgánico como músculos, cartílagos o huesos, lo que constituiría un gran avance en el trasplante de órganos y en otros procesos de cirugía reparadora.

Esta investigación, parcialmente financiada por el Ejército norteamericano, permite crear réplicas de estructuras orgánicas que se mantienen con vida hasta su trasplante terapéutico gracias a la impresión tridimensional de un mix de material plástico biodegradable y células madre. El primer elemento, un producto llamado policaprolactona, da forma y soporte estructural al desarrollo de las células implantadas, para diluirse después ante el desarrollo orgánico de éstas.

Hasta ahora, se había logrado imprimir tejidos vivos en forma de reducidas láminas, pero esta nueva bio-impresora, la ITOP (Integrated Tissue and Organ Printing System), parece haber superado barreras mezclando las células de músculos y cartílagos, incluso las células madre obtenidas de líquido amniótico, con la policaprolactona como soporte plástico biodegradable.

Sus características y posibilidades técnicas ya han sido descritas y acreditadas en un artículo publicado en Nature Biotechnology. En sus primeras pruebas han implantado en animales cartílagos con forma de oreja, fragmentos de huesos creados mediante células madre y tiras de músculo, constatándose que estos tejidos sobreviven y no sufren rechazo. El siguiente paso es realizar estos trasplantes en humanos, revolucionando así el mundo de las prótesis.

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Las autoridades británicas permiten crear órganos humanos en animales para su uso terapéutico

Feb
26

Las autoridades británicas han establecido las primeras directrices y límites para permitir experimentos científicos con especies híbridas de animales con órganos humanos, en un intento de superar barreras éticas que impiden el avance de la nueva medicina regenerativa, basada en la manipulación de células madre y embriones.
Estos híbridos humano-animales se crean implantando células madre humanas en embriones animales con pocos días de vida que, posteriormente, se gestan en el útero de su especie. Con esta manipulación en cerdos y ovejas se pueden crear especímenes que desarrollen en su interior un determinado órgano humano con el que experimentar tratamientos sin arriesgar la vida del paciente o para realizar futuros trasplantes de sustitución terapéutica de corazón, hígado u otro tipo de órgano vital.
Este tipo de fusión genética entre humanos y animales plantea serias objeciones éticas en la medida en que puede desdibujar los límites entre una y otra especie, por lo que la medida adoptada por el Gobierno británico incluye la creación de un comité técnico de supervisión sobre este tipo de prácticas.
El Instituto Nacional de la Salud de los Estados Unidos, en cambio, ha optado por no permitir este tipo de investigaciones. Sin embargo, en aquel país y al margen del control de sus autoridades, ya se han desarrollado los primeros cultivos de tejido humano en cerdos y ovejas en el intento de crear órganos destinados a trasplantes vitales. Según desveló recientemente la revista especializada MIT Technology Review, en los últimos 12 meses ya se han gestado 20 embarazos de cerdos y ovejas con órganos genéticamente humanos.

La célebre foto viral de Internet de un ratón de laboratorio con oreja humana.

La célebre foto viral de Internet de un ratón de laboratorio con oreja humana.

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