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El pequeño Bernat espera el cordón de una hermana que nacerá con su misma carga genética corregida

Nov
17
El pequeño Bernat juega y espera el nacimiento de su hermana.

El pequeño Bernat juega y espera el nacimiento de su hermana, en una imagen de Prensa.

El pequeño Bernat, un niño de Barcelona con cuatro años de edad con déficit de piruvato quinasa en sangre, espera el nacimiento de una hermana el próximo mes de marzo para que las células madre de su cordón umbilical le liberen de su dolencia, una enfermedad rara de nacimiento que le obliga a recibir transfusiones de sangre cada dos semanas para superar estados de cansancio crónico.

El déficit de piruvato quinasa es una anemia rara por déficit de glóbulos rojos que sufre una de cada 20.000 personas y que, en el caso del Bernat, se manifiesta en su versión más grave tras heredarla de su madre o su padre, ya que, casualmente, ambos son portadores.

Poco ha importado esta circunstancia a la hora de buscar un nuevo embarazo salvador en Natalia, la madre de Bernat, que junto a su marido Dani, se ha volcado en la salvación de su hijo, creando incluso la web solidaria El Petit Bernat.

Los facultativos del Hospital Sant Pau de Barcelona consiguieron el pasado mes de julio desarrollar un embrión sano y compatible con Bernat que le fue implantado a su madre para traerle una hermana que nacerá sin la carga genética de esta enfermedad.

El nacimiento de la pequeña está previsto para el próximo mes de marzo, fecha en la que crioconservarán las células madre de su cordón umbilical para trasplantárselas en el momento más oportuno al pequeño Bernat y eliminar cualquier vestigio de su enfermedad.

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Cataluña crea el programa RAPID para el diagnóstico precoz y tratamiento con células madre de la inmunodeficiencia infantil

Oct
28
El Hospital Universitario Vall d’Hebron, en Barcelona.

El Hospital Universitario Vall d’Hebron, en Barcelona.

El Hospital Universitario Vall d’Hebron de Barcelona y el Banco de Sangre y Tejidos de la Generalitat de Cataluña han desarrollado un programa pediátrico denominado RAPID para el diagnóstico precoz de Inmunodeficiencias Primarias (IDP) graves en niños y su tratamiento con células madre hematopoyéticas compatibles como las que se obtienen del cordón umbilical o la médula ósea.

Las IDP son un conjunto de enfermedades que tienen su origen común en el mal funcionamiento del sistema inmunitario, encargado de evitarnos infecciones ocasionadas por los microorganismos que nos rodean. Restituir el sistema inmune del niño con IDP antes de que se infecte “puede mejorar mucho el pronóstico de estos enfermos”, según informan desde el Vall d’Hebron.

Este programa conjunto permite “aplicar los medios de ambas entidades para resolver el reto de integrar un diagnóstico y tratamiento rápidos” desde el momento en que se tiene alguna sospecha clínica y se activa el denominado “código IDP”.

En este caso, el laboratorio hace las pruebas funcionales para proceder a la confirmación molecular y, si se evidencia la enfermedad, se activa la búsqueda de un donante de células madre compatibles para restituir su sistema inmunológico.

Según el doctor Ricard Pujol, del Servicio de Inmunología del Hospital Vall d’Hebron, “implementar este programa es muy relevante en un momento en el que en Cataluña se empieza a instaurar el cribado neonatal de las formas más graves de inmunodeficiencias primarias”. El tratamiento precoz de la inmunodeficiencia primaria permitiría la supervivencia en más del 90 por ciento de los casos.

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Las células madre permiten erradicar por primera vez el SIDA de un paciente

Oct
27
El británico Timothy Ray Brown: primer paciente curado de SIDA, gracias a las células madre. Getty Images.

El británico Timothy Ray Brown: primer paciente curado de SIDA. Foto Getty Images.

Investigadores de cinco universidades británicas (Oxford, Cambridge, Imperial College, University College y King’s College) han desarrollado un nuevo tratamiento con células madre que podría haber erradicado por primera vez todo vestigio de SIDA en un paciente contagiado del VIH, el Virus de Inmunodeficiencia Humana que fue definido como la plaga del siglo XX y contra la que se lucha desde entonces.

El nuevo tratamiento, coordinado por el Sistema Nacional de Salud del Reino Unido, se está aplicando a un total de 50 pacientes y ha sido uno de ellos quien, tras completar sus dos fases de ejecución, ya no presenta resto alguno del virus en sus análisis de sangre.

Este primer curado de SIDA del mundo se llama Timothy Ray Brown, cuyo contagio del VIH le llevó a desarrollar una leucemia que fue tratada mediante el trasplante de células madre de médula ósea de un donante con inmunidad genética al virus del SIDA.

Tras casi nueve años de seguimiento, Brown sigue sin registrar la más mínima presencia del virus de su organismo. La nueva terapia requiere de dos condiciones muy especiales: que las células madre del donante tengan mutados ciertos receptores celulares que no permiten el desarrollo del virus y que la médula ósea del paciente haya sido totalmente destruida antes del implante regenerativo.

El nuevo método ha sido denominado “kick and kill” (patear y matar) porque hace que el virus salga de sus posibles reservorios en el organismo para después eliminarlo selectivamente.

Hace años que el SIDA dejó de ser una enfermedad irremisiblemente mortal para convertirse en una dolencia crónica y contagiosa que puede mantenerse bajo control gracias a la ingesta diaria de un cóctel de retrovirales que Brown lleva ya tiempo sin tomar.

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