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Rubén encuentra en Estados Unidos un cordón umbilical compatible contra su síndrome de Hurler

Sep
25

Rubén con sus padres y su hermano mayor, Foto El Comercio de Gijón.

El pequeño Rubén Martínez, un gijonés de año y medio que no encontraba un donante de médula ósea para superar su síndrome de Hurler, podrá recibir su tratamiento con células madre gracias a una donación de cordón umbilical compatible localizada en los Estados Unidos por el Registro de Donantes de Médula Ósea (REDMO).

El trasplante se ha programado en el Hospital Vall d’Hebron de Barcelona y el padre del pequeño, Gabriel Martínez, pronostica “meses muy duros» de tratamiento y recuperación que su familia afronta «con esperanza gracias a la donación de algo que normalmente se tira y que a mi hijo le puede salvar la vida”.

El llamado síndrome de Hurler, en este caso una mucopolisacaridosis severa del Tipo 1, es una enfermedad rara y de evolución mortal que se origina por la incapacidad de producir una encima que evita la acumulación de toxinas en el organismo. Desde que a los tres meses de edad se le diagnosticó la enfermedad, a Rubén se le suministra este encima por vía venosa para retrasar daños irreparables en su órganos vitales.

En el caso de Rubén se descartó la posibilidad de obtener células madre compatibles de su hermano mayor, pero es portador de la enfermedad aunque no la padezca. Este revés hizo que los padres emprendieran una campaña para concienciar en la donación de médula que se viralizó en las redes y tuvo eco en medios locales como El Comercio de Gijón .

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Prueban en diabéticos un parche subcutáneo de células madre que evita las inyecciones de insulina

Sep
20

El PEC-Direct, un parche frente a un páncreas improductivo. Foto ViaCyte Inc.

La firma norteamericana ViaCyte, un laboratorio de California especializado en medicina regenerativa, ha anunciado los primeros ensayos clínicos de un parche subcutáneo con células madre concebido para que los pacientes de diabetes Tipo 1, la versión más grave de esta enfermedad, puedan desterrar de su vida diaria las inyecciones de insulina.

El PEC-Direct, éste es su nombre, se inserta quirúrgicamente bajo la piel del antebrazo del paciente para revolucionar con un nuevo e imaginativo concepto el uso terapéutico de las células madre. De hecho, su misión no es regenerar y restablecer las funciones de un páncreas incapaz de producir la hormona de la insulina, sino actuar en sí como órgano sustitutorio, liberándola automática y directamente al flujo sanguíneo para regular los niveles de azúcar.

El parche ha sido implantado en dos pacientes, uno en Estados Unidos y otro en Canadá, con diabetes Tipo 1 de alto riesgo, siempre a la espera de valorar riesgos y resultados. La previsión es que en tres meses generen islotes pancreáticos capaces de suplir la función del órgano dañado. “Esto no es una verdadera cura porque no abordamos la causa autoinmune de la enfermedad, pero sí puede ser un modo de reemplazar las células desaparecidas”, explicó Paul Laikind, presidente de ViaCyte.

De los 422 millones de diabéticos en el mundo, el 10% sufre la modalidad Tipo 1 (no producción de insulina), mucho más grave que la del Tipo 2 (insulina mal gestionada), ya que esta última puede controlarse con tratamientos convencionales, dieta sana y actividad físic

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