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Primer trasplante de retina elaborada con células madre para curar la ceguera

May
10
La doctora Masayo Takahashi en la rueda de prensa en la que anunció su avance.

La doctora Masayo Takahashi en la rueda de prensa en la que anunció su avance.

La investigadora Masayo Takahashi y su equipo del Instituto Riken de Japón han anunciado en rueda de prensa la exitosa realización del primer implante de retina artificial, elaborada con células madre para el tratamiento de la ceguera.

Takahashi comenzó sus ensayos clínicos hace dos años con una primera paciente de un total de seis que, a sus 70 años de edad, sufría degeneración macular asociada a la edad. Su objetivo inicial no era solo estudiar el nivel de recuperación de la visión sino, sobre todo, determinar la seguridad de esta técnica frente al riesgo de generar un cáncer.

La paciente ha superado el cénit de sus cuatro años de período de observación, sin que hasta la fecha se haya detectado que las células implantadas degeneren en malignas. La idea es que, si esto ocurriera, podrían destruirlas con facilidad mediante cirugía láser, algo inviable si un tratamiento similar se realizara sobre otro tipo de órganos internos como, por ejemplo, el corazón.

Dado que la paciente ya había perdido la mayor parte de sus células responsables de la visión, el trasplante solo podría permitir una ligera mejoría de la vista o ralentizar su pérdida, según han explicado los responsables de la investigación.

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La terapia génica con células madre ofrece tratamiento y esperanza a los «niños burbuja»

May
09
David Better, el primer niño burbuja famoso. La NASA le diseño en 1977 un traje aislante especial para él.

David Better, primer «niño burbuja» famoso. La NASA diseño en 1977 un traje aislante para él.

Doctores del Hospital de Investigación Pediátrica ST. Jude de Menphis (Tennessee, Estados Unidos) han desarrollado y probado un tratamiento con células madre seguro y más eficaz frente al Síndrome de Inmunodeficiencia Combinada Severa, también conocido como “enfermedad del niño burbuja” porque sus pacientes suelen ser menores obligados a vivir aislados del entorno común por falta de defensas naturales.

Los trasplantes de células madre genéticamente modificadas se realizaron sobre 5 pacientes varones de entre 7 y 23 años de edad, que generaron células asesinas naturales NK, las que forman parte del sistema de protección inmunológica. Sólo uno de ellos falleció a los dos años de recibir el tratamiento, pero víctima de una dolencia pulmonar que sufría antes de recibir el trasplante.

Hasta ahora, la terapia génica con células madre sólo había tenido éxito con niños cuya inmunodeficiencia estaba vinculada al cromosoma X (SCID-X1), pero este nuevo estudio clínico ha demostrado especial capacidad para restituir la función inmunológica normal, incluso de jóvenes adultos, durante al menos los más de dos años transcurridos desde la realización de estos trasplantes.

El nuevo tratamiento, publicado en la revista Science Translational Medicine, utiliza un lentivirus rediseñado como vector para corregir el gen mutante de las células madre hematopoyéticas (de médula ósea o cordón umbilical) antes de su aplicación.

El proceso se completa con el uso de busulfán, un fármaco utilizado en quimioterapia que ayuda a las células madres genéticamente corregidas a ser funcionales con los pacientes afectados por el cromosoma de inmunodeficiencia X (SCID-X1).

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El trasplante de células madre es eficaz frente a la miastenia gravis

Abr
29
El párapado caído, uno de los síntomas menos desapercibidos de la miastenia gravis.

El párpado caído, uno de los síntomas menos desapercibidos de la miastenia gravis.

Científicos del Hospital Universitario de Ottawa (Canadá) se han servido del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas como las que se extraen de la médula ósea o el cordón umbilical para lograr la remisión completa de la miastenia gravis en pacientes que ya no respondían a los tratamientos convencionales.

Esta enfermedad es potencialmente mortal y se desarrolla por un fallo autoinmune que afecta a los músculos voluntarios del organismo (los que podemos controlar), manifestándose en forma de debilidad mecánica fluctuante y fatiga. Como dolencia condiciona severamente la vida del paciente al aumentar en sus síntomas con la actividad física y disminuir con el reposo. Sólo en España hay más de 10.000 afectados. En mujeres suele presentarse entre los 20 y 40 años de edad y en hombres entre los 50 y 60 años.

Los investigadores de la Universidad de Ottawa han publicado los resultados de su estudio en la revista JAMA Neurology, bajo la dirección del profesor Harold Atkins, Con ellos demuestran que en algunos casos de miastenia gravis el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas es una opción efectiva, capaz de controlar a largo plazo la enfermedad.

Entre 2001 y 2014 realizaron sus primeros ensayos clínicos sobre siete pacientes (seis mujeres y un hombre) que sufrían miastenia en diferentes fases y grados, pese a que ya habían sido sometidos a las tradicionales terapias inmunosupresoras intensivas. Dos de ellos eran enfermos moderados, tres graves y otros dos con riesgo de fallecer. Tras el correspondiente trasplante de células madre, en todos remitieron los síntomas a largo plazo, tolerando sin complicaciones el tratamiento.

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