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David Better, primer «niño burbuja» famoso. La NASA diseño en 1977 un traje aislante para él.

Doctores del Hospital de Investigación Pediátrica ST. Jude de Menphis (Tennessee, Estados Unidos) han desarrollado y probado un tratamiento con células madre seguro y más eficaz frente al Síndrome de Inmunodeficiencia Combinada Severa, también conocido como “enfermedad del niño burbuja” porque sus pacientes suelen ser menores obligados a vivir aislados del entorno común por falta de defensas naturales.

Los trasplantes de células madre genéticamente modificadas se realizaron sobre 5 pacientes varones de entre 7 y 23 años de edad, que generaron células asesinas naturales NK, las que forman parte del sistema de protección inmunológica. Sólo uno de ellos falleció a los dos años de recibir el tratamiento, pero víctima de una dolencia pulmonar que sufría antes de recibir el trasplante.

Hasta ahora, la terapia génica con células madre sólo había tenido éxito con niños cuya inmunodeficiencia estaba vinculada al cromosoma X (SCID-X1), pero este nuevo estudio clínico ha demostrado especial capacidad para restituir la función inmunológica normal, incluso de jóvenes adultos, durante al menos los más de dos años transcurridos desde la realización de estos trasplantes.

El nuevo tratamiento, publicado en la revista Science Translational Medicine, utiliza un lentivirus rediseñado como vector para corregir el gen mutante de las células madre hematopoyéticas (de médula ósea o cordón umbilical) antes de su aplicación.

El proceso se completa con el uso de busulfán, un fármaco utilizado en quimioterapia que ayuda a las células madres genéticamente corregidas a ser funcionales con los pacientes afectados por el cromosoma de inmunodeficiencia X (SCID-X1).