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Desarrollan un tratamiento contra la distrofia muscular de Duchenne con células madre genéticamente rectificadas

Mar
07

Las científicas de UCLA artífices de la investigación contra la distrofia muscular.

Las científicas de UCLA artífices de la investigación contra la distrofia muscular.

Un equipo formado por tres científicas de la Universidad de California (Los Ángeles, Estados Unidos) desarrolla un tratamiento con células madre rectificadas mediante el «corta y pega» genético CRISPR/Cas9 para tratar la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad infantil paulatinamente paralizante, hasta ahora incurable y mortal.

La distrofia muscular se produce por mutaciones en el gen de la distrofina, una proteína encargada de fortalecer y conectar fibras musculares y células, lo que produce la progresiva destrucción del músculo, que es paulatinamente reemplazado por tejido adiposo. Sus síntomas aparecen generalmente antes de los 6 años de edad en forma de fatiga, retardo mental y una debilidad muscular que obliga al uso de aparatos ortopédicos y sillas de ruedas hasta sufrir una muerte temprana, generalmente por insuficiencia respiratoria o cardíaca.

La nueva técnica, que según sus creadoras podría licenciarse como fármaco en un plazo aproximado de diez años, corrige uno de los cientos de tipos de mutaciones que sufre el gen de la distrofina cuando se manifiesta la enfermedad. Sin embargo, esta concreta mutación es la causante del 60% de los casos de distrofia muscular de Duchenne , por lo que un sector muy importante de la población que la sufre podría encontrar un tratamiento finalmente efectivo mediante el trasplante autólogo de células madre genéticamente corregidas.

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La bio-impresión 3D con células madre ya permite crear huesos, cartílagos y músculos para implante

Mar
04
Oreja bio-impresa en 3D con la ITOP desarrollada en Estados Unidos (Foto Wake Forest).

Oreja bio-impresa en 3D con la ITOP desarrollada en Estados Unidos (Foto Wake Forest).

Investigadores del Instituto para la Medicina Regenerativa Wake Forest, en Estados Unidos, han desarrollado una nueva bio-impresora 3D de células madre capaz de crear piezas vivas de tejido humano orgánico como músculos, cartílagos o huesos, lo que constituiría un gran avance en el trasplante de órganos y en otros procesos de cirugía reparadora.

Esta investigación, parcialmente financiada por el Ejército norteamericano, permite crear réplicas de estructuras orgánicas que se mantienen con vida hasta su trasplante terapéutico gracias a la impresión tridimensional de un mix de material plástico biodegradable y células madre. El primer elemento, un producto llamado policaprolactona, da forma y soporte estructural al desarrollo de las células implantadas, para diluirse después ante el desarrollo orgánico de éstas.

Hasta ahora, se había logrado imprimir tejidos vivos en forma de reducidas láminas, pero esta nueva bio-impresora, la ITOP (Integrated Tissue and Organ Printing System), parece haber superado barreras mezclando las células de músculos y cartílagos, incluso las células madre obtenidas de líquido amniótico, con la policaprolactona como soporte plástico biodegradable.

Sus características y posibilidades técnicas ya han sido descritas y acreditadas en un artículo publicado en Nature Biotechnology. En sus primeras pruebas han implantado en animales cartílagos con forma de oreja, fragmentos de huesos creados mediante células madre y tiras de músculo, constatándose que estos tejidos sobreviven y no sufren rechazo. El siguiente paso es realizar estos trasplantes en humanos, revolucionando así el mundo de las prótesis.

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Recurren a la genética inversa para crear células madre cardíacas en gran número y más seguras

Feb
25

Células del miocardio entre filamentos de actina (Foto Wikipedia).

Células del miocardio entre filamentos de actina (Foto Wikipedia).

Científicos de la Universidad de Wisconsin (Madison, Estados Unidos) han recurrido con éxito a un nuevo proceso de «genética inversa» para crear células madre cardíacas en gran número y capaces de minimizar el riesgo de tumores tras su trasplante terapéutico en la regeneración de corazones infartados.
Hace tiempo que, con más o menos resultados, se vienen realizando tratamientos de regeneración cardíaca a partir de células madre obtenidas de las células más comunes del tejido conectivo, generalmente fibroblastos de la piel. Lo que este equipo científico ha conseguido, por ahora en fase experimental con ratones, es identificar 11 genes implicados en el desarrollo embrionario del corazón, determinando que 5 de ellos juegan un papel esencial y pueden ser transformados en laboratorio antes de su desarrollo embrionario y posterior proceso de expansión celular.
La manipulación de estos cinco genes permitió producir en laboratorio miles de millones de células miocardíacas, de músculo liso y endoteliales, que son las que componen y hacen funcionar el corazón, tal y como han demostrado en un estudio publicado en la revista científica Cell Stem Cell.
Según el profesor Pratik A. Latit, director del equipo de 20 científicos que ha participado en estas investigaciones, «realizamos un ejercicio de ingeniería inversa: primero observamos los factores genéticos implicados en el desarrollo del corazón de un embrión de ratón y luego los usamos para dirigir la reprogramación de los fibroblastos hasta su desarrollo cardíaco».
En último término, también pueden emplearse para reemplazar células muertas de corazones infartados con un mayor índice de seguridad frente al posible desarrollo de tumores, ya que los fibroblastos se transforman en células madre cardíacas y no en células madre pluripontentes inducidas, que podrían evolucionar negativamente en cualquiera de los 200 tipos de células que existen en la naturaleza humana.

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