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David Williams, con un paciente tratado de ADL y su familia. Foto Boston Children,s Hospital.

Científicos de la Universidad de Pensilvania especializados en terapia génica se han servido de una mutación del VIH (Virus de Inmunodeficiencia Humana o SIDA) para mejorar los efectos del trasplante de células madre de cordón umbilical o médula ósea en el tratamiento de la ADL (Adrenoleucodistrofia) cerebral ligada al cromosoma X, una enfermedad infantil rara, paulatinamente incapacitante y mortal a los 5 años de su diagnóstico.

Ante el escepticismo inicial de muchos especialistas, el equipo de genetistas que dirige el profesor David Williams optó por crear en laboratorio una forma discapacitada del VIH que ha demostrado ser un recurso viral idóneo para corregir genéticamente las células madre hematopoyéticas antes de su trasplante terapéutico al paciente. Tras experimentarlo en el Hospital de Niños de Boston sobre 17 enfermos de ADL, los investigadores definieron sus resultados como “apreciables, valiosos y utilizables”.

El estudio que acredita este avance ha sido publicado en The New England Journal of Medicine, donde se describe el tratamiento y nivel de éxito obtenido sobre estos niños, todos ellos de entre 4 y 13 años de edad. A los dos años del trasplante de células madre con la mutación del VIH, 15 de los 17 mantienen superados sus síntomas de ADL.

Esta enfermedad afecta a 1 de cada 21.000 niños varones, ya que se transmite por vía materna sin que las mujeres la sufran. Recientemente, nos hicimos eco de la campaña emprendida en España por Emilia María Moreno, madre de Fran, un niño con ELA. A través de su cuenta de Facebook se servía de emotivo y silencioso video para concienciarnos sobre esta enfermedad y la necesidad de investigar nuevas terapias génicas. En poco tiempo, alcanzó 20 millones de reproducciones.