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Investigadores de la Universidad de Berkeley (California, Estados Unidos) han logrado mutar y corregir en ratones el gen causante de la anemia falciforme, una deformación de los eritrocitos o glóbulos rojos, que se desarrollan en forma de hoz y no en su tradicional morfología de disco.

Estas células deformes dificultan el riego por los vasos sanguíneos, causando bloqueos, anemia, dolor, insuficiencia en los órganos y una esperanza de vida significativamente menor. Como enfermedad genética, es particularmente frecuente en la población afroamericana y de origen subsahariano, afectando a cientos de miles de personas en todo el mundo.

Para corregir esta mutación los científicos se han servido de células madre modificadas hematopoyéticas mediante la técnica de edición genética CRISPR-Cas9, algo que han logrado en una proporción lo suficientemente alta como para producir beneficios sustanciales en el tratamiento experimental sobre roedores de laboratorio.

El estudio, liderado por el hematólogo Jacob Corn, demostró que las células corregidas cumplían su función produciendo hemoglobina sana, una función básica que no pueden realizar las falciformes.

Según Corn, «todavía hay mucho trabajo por hacer antes de que este enfoque pueda ser utilizado a nivel clínico en humanos, pero tenemos la esperanza de que allane el camino para nuevos tipos de tratamiento para este tipo de pacientes«. «Es muy posible –añade- que otros investigadores puedan utilizar este mismo tipo de edición génica para explorar nuevas curas para un gran número de enfermedades, siempre en el ámbito de la nueva medicina regenerativa».