Europa autoriza la primera terapia ‘ex vivo’ con células madre para curar una enfermedad infantil rara
La Comisión Europea ha aprobado la reglamentación para el uso terapéutico del Strimvelis, el primer fármaco que se autoriza en el mundo con células madre ex vivo (sin trasplante directo al paciente), en este caso para curar una enfermedad infantil rara y mortal: la Inmunodeficiencia Combinada Grave por Déficit de Adenosina Deaminasa, técnicamente conocida por la sigla ADA-SCID.
Hasta ahora, el mejor tratamiento posible frente a esta extraña inmunodeficiencia, que cada año afecta solo a 15 nuevos niños en toda la Unión Europea, era el trasplante de células madre del propio paciente o de donante compatible procedentes de cordón umbilical o médula ósea. De hecho, ésta fue una de las primeras enfermedades con las que en 1993 dio sus primeros pasos la nueva medicina regenerativa.
El nuevo fármaco es de los denominados “a la carta”, ya que se elabora a partir de células madre extraídas de la médula ósea del propio paciente, en las que se utiliza un vector para insertar una copia normal o sana del gen de la adenosina deaminasa. De hecho, está indicado para pacientes que no hayan crioconservado su cordón umbilical al nacer o no dispongan de un donante de células madre con sus HLA (Antígenos Leucocitarios Humanos) compatibles.
Las células con el gen corregido se reintroducen como fármaco al paciente a través de una infusión intravenosa y algunas de ellas vuelven a la médula ósea de la que salieron para restaurar la función inmunológica del organismo. Previamente, los pacientes son tratados con leves dosis de quimioterapia.
La comercialización del Strimvelis ha sido autorizada tras un estudio clínico sobre 18 niños que a los tres años del tratamiento presentan una tasa de supervivencia del 100 por 100.
“Esto es sólo el inicio de un nuevo capítulo en el tratamiento de las enfermedades genéticas raras y esperamos que este nuevo enfoque terapéutico también sirva para ayudar a pacientes con otras dolencias que, por su escasa incidencia, son poco investigadas«, ha comentado el director de la Unidad de Enfermedades Raras de la farmacéutica británica GSK, Martin Andrews, que en 20 años de investigación y desarrollo del nuevo producto ha contado con la colaboración de científicos italianos.