ACTUALIDAD

El virus discapacitado del SIDA mejora las células madre en los trasplantes contra el ADL

Oct
25

David Williams, con un paciente tratado de ADL y su familia. Foto Boston Children,s Hospital.

Científicos de la Universidad de Pensilvania especializados en terapia génica se han servido de una mutación del VIH (Virus de Inmunodeficiencia Humana o SIDA) para mejorar los efectos del trasplante de células madre de cordón umbilical o médula ósea en el tratamiento de la ADL (Adrenoleucodistrofia) cerebral ligada al cromosoma X, una enfermedad infantil rara, paulatinamente incapacitante y mortal a los 5 años de su diagnóstico.

Ante el escepticismo inicial de muchos especialistas, el equipo de genetistas que dirige el profesor David Williams optó por crear en laboratorio una forma discapacitada del VIH que ha demostrado ser un recurso viral idóneo para corregir genéticamente las células madre hematopoyéticas antes de su trasplante terapéutico al paciente. Tras experimentarlo en el Hospital de Niños de Boston sobre 17 enfermos de ADL, los investigadores definieron sus resultados como “apreciables, valiosos y utilizables”.

El estudio que acredita este avance ha sido publicado en The New England Journal of Medicine, donde se describe el tratamiento y nivel de éxito obtenido sobre estos niños, todos ellos de entre 4 y 13 años de edad. A los dos años del trasplante de células madre con la mutación del VIH, 15 de los 17 mantienen superados sus síntomas de ADL.

Esta enfermedad afecta a 1 de cada 21.000 niños varones, ya que se transmite por vía materna sin que las mujeres la sufran. Recientemente, nos hicimos eco de la campaña emprendida en España por Emilia María Moreno, madre de Fran, un niño con ELA. A través de su cuenta de Facebook se servía de emotivo y silencioso video para concienciarnos sobre esta enfermedad y la necesidad de investigar nuevas terapias génicas. En poco tiempo, alcanzó 20 millones de reproducciones.

Terapias , , , , , , , Comentarios desactivados en El virus discapacitado del SIDA mejora las células madre en los trasplantes contra el ADL

Una madre que pide terapias con células madre supera los 20 millones de visionados en Facebook

Oct
05

Captura del video de Emilia, que supera las 20 millones de reproducciones en Facebook.


Emilia María Moreno, madre de un niño con ADL (Adrenoleucodistrofia) cerebral ligada al cromosoma X, ha difundido un emotivo video en el que reclama el uso de células madre frente a este tipo de enfermedades, logrando que su mensaje solidario supere los 20 millones de visualizaciones en su página de Facebook.

Canaria de origen pero residente en Villalba de Alcor (Huelva), Emilia cuenta sin palabras pero con carteles la historia de su hijo Fran, su “superhéroe”, que también comparece ante la cámara, atento pero inmóvil, en silla de ruedas. La enfermedad rara que sufre es una dolencia que solo se transmite de madre a hijo varón, algo que ocurre en 1 de cada 21.000 nacimientos masculinos.

Tras contar que la única terapia posible era un trasplante de células madre hematopoyéticas obtenidas de médula ósea o cordón umbilical, Emilia explica que no lo recibió por estar ya “muy afectado neurológicamente”.

La ADL es una disfunción genética que limita la producción natural de mielina, lo que deteriora el correcto funcionamiento del sistema nervioso, generando paulatinas incapacidades que desembocan en la muerte. “Por suerte –cuenta Emilia de su hijo- aún me ve y oye, pero se quedó sin voz”. Y añade: “Dejan de andar, oír, ver… Hasta acabar con la vida, su vida, mi vida”.

En su mensaje, Emilia asume implícitamente que da por perdida la batalla por la vida de su hijo. Sin embargo, quiso aprovechar que septiembre era el mes para la concienciación sobre las leucodistrofias y reivindicar así terapias con células madre en favor de aquellos otros niños que aún están a tiempo.

Historias reales , , , , , , , , , Comentarios desactivados en Una madre que pide terapias con células madre supera los 20 millones de visionados en Facebook