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Genetistas franceses constatan la primera cura en humanos de la anemia falciforme

Mar
30
Dos glóbulos rojos falciformes, junto a otros sanos con su forma de disco.

Dos glóbulos rojos falciformes, junto a otros sanos con su forma de disco.

Un equipo de genetistas franceses especializado en células madre de la sangre ha anunciado el primer caso de cura con total remisión de la anemia falciforme o drepanocitosis que sufría un joven que en 2014, a sus 13 años de edad, comenzó a someterse a un nuevo tratamiento de trasplante autólogo de células madre de médula ósea.

La anemia falciforme es una enfermedad que afecta a más de cinco millones de personas en el mundo, todas ellas de etnia africana, antillana o india, y consiste en la deformación congénita de los glóbulos rojos, que adquieren forma de hoz o media luna en vez de disco, dificultando la oxigenación a través del riego sanguíneo, lo que ocasiona anemia, dolor, bloqueos orgánicos y una esperanza de vida significativamente menor.

La nueva terapia se basa en la extracción de células madre hematopoyéticas de la propia médula ósea del enfermo y su modificación genética en laboratorio antes de ser reimplantadas en el organismo con un trasplante que, por ser autólogo, no requiere de una donación compatible de médula ósea o cordón umbilical.

La corrección genética en laboratorio de estas células madre se realizó a través de un vector viral que ya se utiliza contra la beta-talasemia y que comenzó a aplicarse con eficacia en pacientes afectados por SIDA.

El año pasado ya se anunció el desarrollo en Estados Unidos de una técnica similar que, mediante la edición genética CRSPR-Cas9 de células madre de la sangre, también logró la curación de esta enfermedad, pero solo en ratones de laboratorio.

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Pablo Ráez, el héroe de la donación de médula ósea en España, no pudo superar su leucemia

Feb
28
Pablo Ráez, en una de sus últimas imágenes de Facebook.

Pablo Ráez, en una de sus últimas imágenes de Facebook.

Pablo Ráez, el joven marbellí que bajo el lema “siempre fuerte” se sirvió de las redes sociales para disparar las donaciones de médula ósea en España, ha fallecido en su domicilio familiar, tras dos años de lucha contra la leucemia.

Ya el pasado 25 de enero escribía en su Facebook que “esta última etapa estaba resultado difícil, pero no imposible” y que, en cualquier caso, “la muerte forma parte de la vida, por lo que no hay que temerla, sino amarla”.

Pablo era un joven deportista de 18 años cuando descubrió su enfermedad inesperadamente, durante unas pruebas médicas preoperatorias, antes de entrar en quirófano para tratarse una simple lesión de rodilla.

Su historia salió del anonimato cuando, tras compartir con familiares y amigos su experiencia frente a la leucemia, sus videos, textos y fotos en redes sociales comenzaron viralizarse gracias al optimismo y la entereza de su testimonio y a sus incesantes llamamientos para donar células madre. Incluso colaboró con una firma de productos deportivos para la realización de un video que resumía su historia.

Aunque Pablo Ráez no ha visto cubierta su meta de lograr el millón de donantes de médula ósea y cordón umbilical en España, sus familiares y amigos dicen que seguirán comprometidos en esta lucha, que en cualquier caso ya ha obtenido excelentes resultados a través del hashtag #retounmillon, especialmente entre los jóvenes, que son donantes ideales pero escasos.

Gracias a este marbellí, las donaciones en la provincia de Málaga se dispararon un 1.300% en 2016, con un total de 11.201 nuevos inscritos para donar médula. En ese mismo período, también se experimentó un significativo incremento del 36% de las donaciones en el conjunto de España, alcanzándose una media de 200 diarias. Según la Organización Nacional de Trasplantes, si se mantuviera el ritmo de donaciones generado por su campaña, el objetivo del millón se alcanzaría en cuatro años.

Pablo Ráez tuvo que someterse a dos tratamientos sucesivos de quimioterapia y trasplante de células madre hematopoyéticas, las últimas procedentes de la médula ósea de una joven norteamericana. Su primer trasplante no obtuvo resultados definitivos y esta vez, al repetir el proceso, no ha podido superar una infección asociada.

El Ayuntamiento de Marbella, que este mes le iba a imponer la medalla de la ciudad coincidiendo con el Día de Andalucía, ha decretado dos días de luto oficial. También se ha unido a las condolencias el Presidente del Gobierno, Mariano Rajoy, quien, a través del hashtag en Twitter #donamedula, ha manifestado que “Nos ha dejado un luchador, un ejemplo de vitalidad”.

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