{"id":563,"date":"2016-06-15T08:00:41","date_gmt":"2016-06-15T07:00:41","guid":{"rendered":"http:\/\/abacell.org\/actualidad\/?p=563"},"modified":"2016-06-13T12:44:56","modified_gmt":"2016-06-13T11:44:56","slug":"europa-autoriza-la-primera-terapia-ex-vivo-con-celulas-madre-para-curar-una-enfermedad-infantil-rara","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/abacell.org\/actualidad\/2016\/06\/15\/europa-autoriza-la-primera-terapia-ex-vivo-con-celulas-madre-para-curar-una-enfermedad-infantil-rara\/","title":{"rendered":"Europa autoriza la primera terapia \u2018ex vivo\u2019 con c\u00e9lulas madre para curar una enfermedad infantil rara"},"content":{"rendered":"
\"Un<\/a>

Un ni\u00f1o afectado por ADA-SCID.<\/p><\/div>\n

La Comisi\u00f3n Europea ha aprobado la reglamentaci\u00f3n para el uso terap\u00e9utico del Strimvelis<\/em>, el primer f\u00e1rmaco que se autoriza en el mundo con c\u00e9lulas madre ex vivo<\/em> (sin trasplante directo al paciente), en este caso para curar una enfermedad infantil rara y mortal: la Inmunodeficiencia Combinada Grave por D\u00e9ficit de Adenosina Deaminasa, t\u00e9cnicamente conocida por la sigla ADA-SCID.<\/p>\n

Hasta ahora, el mejor tratamiento posible frente a esta extra\u00f1a inmunodeficiencia, que cada a\u00f1o afecta solo a 15 nuevos ni\u00f1os en toda la Uni\u00f3n Europea, era el trasplante de c\u00e9lulas madre del propio paciente o de donante compatible procedentes de cord\u00f3n umbilical o m\u00e9dula \u00f3sea. De hecho, \u00e9sta fue una de las primeras enfermedades con las que en 1993 dio sus primeros pasos la nueva medicina regenerativa.<\/p>\n

El nuevo f\u00e1rmaco es de los denominados \u201ca la carta<\/em>\u201d, ya que se elabora a partir de c\u00e9lulas madre extra\u00eddas de la m\u00e9dula \u00f3sea del propio paciente, en las que se utiliza un vector para insertar una copia normal o sana del gen de la adenosina deaminasa. De hecho, est\u00e1 indicado para pacientes que no hayan crioconservado su cord\u00f3n umbilical al nacer o no dispongan de un donante de c\u00e9lulas madre con sus HLA (Ant\u00edgenos Leucocitarios Humanos) compatibles.<\/p>\n

Las c\u00e9lulas con el gen corregido se reintroducen como f\u00e1rmaco al paciente a trav\u00e9s de una infusi\u00f3n intravenosa y algunas de ellas vuelven a la m\u00e9dula \u00f3sea de la que salieron para restaurar la funci\u00f3n inmunol\u00f3gica del organismo. Previamente, los pacientes son tratados con leves dosis de quimioterapia. <\/p>\n

La comercializaci\u00f3n del Strimvelis<\/em> ha sido autorizada tras un estudio cl\u00ednico sobre 18 ni\u00f1os que a los tres a\u00f1os del tratamiento presentan una tasa de supervivencia del 100 por 100.<\/p>\n

\u201cEsto es s\u00f3lo el inicio de un nuevo cap\u00edtulo en el tratamiento de las enfermedades gen\u00e9ticas raras y esperamos que este nuevo enfoque terap\u00e9utico tambi\u00e9n sirva para ayudar a pacientes con otras dolencias que, por su escasa incidencia, son poco investigadas<\/em>\u00ab, ha comentado el director de la Unidad de Enfermedades Raras de la farmac\u00e9utica brit\u00e1nica GSK, Martin Andrews, que en 20 a\u00f1os de investigaci\u00f3n y desarrollo del nuevo producto ha contado con la colaboraci\u00f3n de cient\u00edficos italianos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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