{"id":431,"date":"2016-05-09T09:00:36","date_gmt":"2016-05-09T08:00:36","guid":{"rendered":"http:\/\/abacell.org\/actualidad\/?p=431"},"modified":"2016-05-05T09:42:09","modified_gmt":"2016-05-05T08:42:09","slug":"la-terapia-genica-con-celulas-madre-ofrece-tratamiento-y-esperanza-a-los-ninos-burbuja","status":"publish","type":"post","link":"http:\/\/abacell.org\/actualidad\/2016\/05\/09\/la-terapia-genica-con-celulas-madre-ofrece-tratamiento-y-esperanza-a-los-ninos-burbuja\/","title":{"rendered":"La terapia g\u00e9nica con c\u00e9lulas madre ofrece tratamiento y esperanza a los \u00abni\u00f1os burbuja\u00bb"},"content":{"rendered":"<div id=\"attachment_432\" style=\"width: 1610px\" class=\"wp-caption alignleft\"><a href=\"http:\/\/abacell.org\/actualidad\/wp-content\/uploads\/2016\/05\/El-ni\u00f1o-burbuja.jpg\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" aria-describedby=\"caption-attachment-432\" src=\"http:\/\/abacell.org\/actualidad\/wp-content\/uploads\/2016\/05\/El-ni\u00f1o-burbuja.jpg\" alt=\"David Better, el primer ni\u00f1o burbuja famoso. La NASA le dise\u00f1o en 1977 un traje aislante especial para \u00e9l.\" width=\"1600\" height=\"1125\" class=\"size-full wp-image-432\" srcset=\"http:\/\/abacell.org\/actualidad\/wp-content\/uploads\/2016\/05\/El-ni\u00f1o-burbuja.jpg 1600w, http:\/\/abacell.org\/actualidad\/wp-content\/uploads\/2016\/05\/El-ni\u00f1o-burbuja-300x211.jpg 300w, http:\/\/abacell.org\/actualidad\/wp-content\/uploads\/2016\/05\/El-ni\u00f1o-burbuja-768x540.jpg 768w, http:\/\/abacell.org\/actualidad\/wp-content\/uploads\/2016\/05\/El-ni\u00f1o-burbuja-1024x720.jpg 1024w\" sizes=\"auto, (max-width: 1600px) 100vw, 1600px\" \/><\/a><p id=\"caption-attachment-432\" class=\"wp-caption-text\">David Better, primer \u00ab<em>ni\u00f1o burbuja<\/em>\u00bb famoso. La NASA dise\u00f1o en 1977 un traje aislante para \u00e9l.<\/p><\/div>\n<p>Doctores del <a href=\"https:\/\/espanol.stjude.org\/acerca-de-st-jude.html\" target=\"_blank\"><strong>Hospital de Investigaci\u00f3n Pedi\u00e1trica ST. Jude<\/strong><\/a><\/a> de Menphis (Tennessee, Estados Unidos) han desarrollado y probado un tratamiento con c\u00e9lulas madre seguro y m\u00e1s eficaz frente al S\u00edndrome de Inmunodeficiencia Combinada Severa, tambi\u00e9n conocido como \u201c<em>enfermedad del ni\u00f1o burbuja<\/em>\u201d porque sus pacientes suelen ser menores obligados a vivir aislados del entorno com\u00fan por falta de defensas naturales.<\/p>\n<p>Los trasplantes de c\u00e9lulas madre gen\u00e9ticamente modificadas se realizaron sobre 5 pacientes varones de entre 7 y 23 a\u00f1os de edad, que generaron c\u00e9lulas asesinas naturales NK, las que forman parte del sistema de protecci\u00f3n inmunol\u00f3gica. S\u00f3lo uno de ellos falleci\u00f3 a los dos a\u00f1os de recibir el tratamiento, pero v\u00edctima de una dolencia pulmonar que sufr\u00eda antes de recibir el trasplante.<\/p>\n<p>Hasta ahora, la terapia g\u00e9nica con c\u00e9lulas madre s\u00f3lo hab\u00eda tenido \u00e9xito con ni\u00f1os cuya inmunodeficiencia estaba vinculada al cromosoma X (SCID-X1), pero este nuevo estudio cl\u00ednico ha demostrado especial capacidad para restituir la funci\u00f3n inmunol\u00f3gica normal, incluso de j\u00f3venes adultos, durante al menos los m\u00e1s de dos a\u00f1os transcurridos desde la realizaci\u00f3n de estos trasplantes.<\/p>\n<p>El nuevo tratamiento, <a href=\"http:\/\/stm.sciencemag.org\/content\/8\/335\/335ra57\" target=\"_blank\"><strong>publicado en la revista <em>Science Translational Medicine<\/strong><\/em><\/em><\/a>, utiliza un lentivirus redise\u00f1ado como vector para corregir el gen mutante de las c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas (de m\u00e9dula \u00f3sea o cord\u00f3n umbilical) antes de su aplicaci\u00f3n.<\/p>\n<p>El proceso se completa con el uso de busulf\u00e1n, un f\u00e1rmaco utilizado en quimioterapia que ayuda a las c\u00e9lulas madres gen\u00e9ticamente corregidas a ser funcionales con los pacientes afectados por el cromosoma de inmunodeficiencia X (SCID-X1).<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Doctores del Hospital de Investigaci\u00f3n Pedi\u00e1trica ST. 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